В отличие от лекарств, которые нацелены на дефектный белок CFTR и работают над исправлением их неправильно свернутой структуры, подход молекулярного протезирования обходит дефектный белок для формирования новых каналов — важная особенность для 10 процентов людей с муковисцидозом, с полным отсутствием белка CFTR и поэтому не могут лечиться корректирующими препаратами.
«В то время как многие из последних достижений в лечении муковисцидоза были нацелены на конкретные мутации, этот подход принесет пользу всем, независимо от мутации», — говорит Эмили Крамер-Голинькофф, соучредитель фонда некоммерческого исследования муковисцидоза Emily’s Entourage, который частично финансировал исследования. «Во-вторых, и, возможно, что еще более важно, этот подход дает возможность повторно использовать существующее, одобренное лекарство и быстро доставить его в клинику».
